Espacement des injections d’emicizumab ?
Évaluation des schémas de traitement avec une injection toutes les 2 ou 4 semaines chez des patients hémophiles A sévères de moins de 12 ans sans inhibiteur : résultats de l’étude HOHOEMI. [...]
Maladie de Willebrand type 3 et phénotype hémorragique
Phénotypes hémorragiques chez les patients présentant une maladie de Willebrand de type 3 : résultats de la cohorte internationale 3 WINTERS-IPS. Clustering of Bleeding symptoms in patients previously diagnosed as type [...]
Du nouveau dans la thérapie génique de l’hémophilie A
Expression durable de facteur VIII et prévention des saignements dans une étude clinique de phase 1-2 : résultats de l’étude SPK-8011. Durable Expression and Prevention of Bleeds in a phase ½ trial [...]
Un relai de trop ?
Essai randomisé contrôlé en double aveugle du relai post-opératoire par héparine de bas poids moléculaire chez les patients à haut risque de thromboembolisme artériel (étude PERIOP 2). Double Blind Randomized Control [...]
(Sous)-classes à l’italienne
Prédiction de la persistance des inhibiteurs anti-FVIII à l’aide des sous classes d’IgG chez les patients hémophiles A sévères dans la cohorte de l’étude SIPPET. Prediction of Anti-FVIII Inhibitor Persistence By Anti-FVIII [...]
Stairway to HAVEN
La prophylaxie par emicizumab chez l’enfant hémophile A avec inhibiteurs permet une prévention efficace des saignements : résultats de l’étude HAVEN 2. Emicizumab Prophylaxis Provides Flexible and Effective Bleed Control in Children with Hemophilia A [...]
La corticothrombose veineuse
Risque de survenue ou de récidive d’une maladie thromboembolique veineuse au cours des traitement par corticoïdes par voie orale. Association of Risk of Incident and Recurrent Venous Thromboembolism with Oral Glucocorticoid Treatment. [...]
CRITÈRES COMPOSITES, CRITÈRES CONJOINTS, CO-PRIMARY ENDPOINTS, ETC. COMMENT S’Y RETROUVER ?
Mots clés : critères de jugements, critères composites, critères conjoints. Contexte Dans le cadre des essais visant à quantifier l’efficacité d’un médicament ou d’une stratégie thérapeutique, les critères de jugement (endpoints) utilisés doivent [...]
QUELS OUTILS POUR LES PHASES 2 ?
Mots clés : phase 2, nouveaux schémas. Contexte La mise à disposition de nouveaux médicaments pour les patients atteints de cancer passe par un processus de développement et d’évaluation bien codifié allant [...]
LA MOYENNE DE SURVIE RESTREINTE : UNE ALTERNATIVE AU HR COMME MESURE D’EFFET
Mots clés : survie, moyenne restreinte, proportionnalité des risques, Hazard Ratio. Contexte L’immense majorité des analyses de survie (on prend ici le terme survie au sens d’analyse de délai d’événement avec des [...]